Una dosis cuesta 450.OOO dólares
Se requieren dos dosis. Se aplica una en cada ojo. Cura la degeneración hereditaria de la retina. El anuncio llega en medio de un escándalo en el que una farmacéutica compró la licencia de una píldora que costaba 50 dólares. Ahora vende cada píldora de 100 miligramos a más de 700.
Luxturna, un medicamento contra la degeneración hereditaria de la retina que puede desembocar en la ceguera total, se venderá por 850.000 dólares en Estados Unidos, lo que lo hace en uno de los tratamientos más caros del mundo.
Se administra en una sola dosis, según su fabricante, la firma de biotecnología Spark Therapeutics, con sede en Filadelfia. El medicamento costará 425.000 por ojo pero el precio final se mantiene por debajo del millón de dólares que se estimaba inicialmente cuando recibió la autorización de la agencia de medicamentos de Estados Unidos.
El anuncio surge en pleno debate sobre el alto precio de los medicamentos en Estados Unidos, en especial los de los tratamientos calificados como innovadores, y probablemente suscite protestas.
Anticipándose a las críticas, Spark prometió reembolsar a los pacientes si el tratamiento no era efectivo y también solicitará a las autoridades sanitarias que autoricen un pago por etapas.
La firma de biotecnología sigue así el enfoque adoptado recientemente por el laboratorio suizo Novartis al comienzo de la comercialización de Kymriah, destinado a tratar una forma muy agresiva de leucemia en niños y adultos jóvenes. El laboratorio suizo se comprometió a devolver el dinero a las aseguradoras y los pacientes en caso de ineficacia de este tratamiento, que se vende en 475.000 dólares.
Luxturna es considerado el primer fármaco estadounidense basado en la terapia genética, que consiste en corregir un defecto genético mediante la reparación del gen defectuoso.
Actualmente hay registros de unos 1.000 casos de personas en Estados Unidos que sufren de degeneración hereditaria de la retina, también conocida como degeneración macular hereditaria, y se esperan entre 10 y 20 casos nuevos por año.
Dosis y millones
Aparte del Luxturna, otros medicamentos se acercan al millón de dólares en la actualidad, aunque en algunos casos requieren varias dosis. Es el caso de Spinraza (Nusinersen en Europa), desarrollado por Biogen e Ionis Pharmaceuticals contra la atrofia muscular, y Soliris, fabricado por Alexion Pharmaceuticals para tratar una rara enfermedad renal en la que los glóbulos rojos se descomponen demasiado temprano.
Los glóbulos rojos secretan hemoglobina hacia la sangre, la cual puede pasar a la orina. Ambos cuestan alrededor de 750.000 dólares.
El medicamento más caro del mundo, sin embargo, es Glybera, el primer fármaco genético vendido en un millón de dólares por el grupo holandés UniQure para curar varias enfermedades genéticas. Glybera contiene unos virus modificados que portan copias de un gen dirigido a corregir la deficiencia lipoproteinlipasa, una rara enfermedad metabólica. UniQure dijo que suspenderá la fabricación del medicamento por falta de demanda.
Síndromes raros
La mucopolisacaridosis tipo II (MPS II) es una enfermedad rara en la cual al cuerpo le falta o no tiene suficiente cantidad de una enzima necesaria para descomponer las cadenas largas de moléculas de azúcar. Estas cadenas se denominan glucosaminoglicanos. Como resultado, las moléculas se acumulan en diferentes partes del cuerpo y causan varios problemas de salud.
El tratamiento se realiza con Elaprase, un medicamento que cuesta 375.000 dólares al año. Es la única forma de tratamiento para esta enfermedad incurable.
Finalmente, entre los tratamientos más caros está el Folotyn, que se usa contra el linfoma de células T, que causa la muerte en ocho meses.
